روز دوشنبه یعنی دیروز سازمان غذا و دارو‌ی ایالات متحده دارویی برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن را که ساخت آن بحث‌برانگیز بوده است، تأیید کرد. دیستروفی عضلانی دوشن بیماری ژنتیکی‌ای است که اعلب پسران را روی ویلچر می‌نشاند و آنان را به مرگ زودهنگام محکوم می‌کند. این تأیید پروسه‌ای طولانی داشته که طی آن سازندگان دارو باید اثربخشی آن را اثبات می‌کردند.

در بیماری‌های نادر، ساخت داروهای جدید با چالش‌هایی همراه است؛ چون افراد کمی با این بیماری‌ها درگیرند و دانسته‌های علمی بسیار کم است. بنابراین برای تأیید اثربخشی این دارو سازندگان آن قرار است به مدت ۲ سال روی نتایج بالینی آن تمرکز کنند  تا اگر بهبودی در وضع بیماران حاصل شد، برای عرضه‌ی آن وارد عمل شوند.

اثر کلیدی این دارو با ساخت پروتئینی به نام دیستروفین خود را نشان می‌دهد. بدون این ماده فیبرهای عضلانی از کار می‌افتند و حرکت ارادی غیرممکن می‌شود. شرکت سازنده‌ی این دارو، Sarepta Therapeutics، روی ۱۲ بیمار آن را امتحان کرده و تست توانایی راه رفتن به مدت ۶ دقیقه از آن‌ها گرفته شده است ولی همان طور که گفته شد این مقدار از آزمایش کافی نیست و حتی از دارونما هم استفاده نشده است.

در آوریل همین سال سازمان غذا و داروی آمریکا به دلایل نام‌برده طی ملاقاتی یک روزه با سازندگان دارو به نتیجه‌ای نرسید. والدین بیماران به همراه فرزاندان خود روی ویلچر نیز با اجتماعی درخواستشان را برای ساخت این دارو برای بیماری ناامیدکننده‌ای مثل دیستروفی عضلانی دوشن اعلام کردند ولی Janet Woodcock، مدیر بخش تأیید داروی این سازمان، اعلام کرد که تا وقتی که مدارکی دال بر اثربخشی این دارو ارائه نشود دارو تأیید نخواهد شد.

مکانیسم عملکرد

برچسپ :اولین دارو برای دیستروفی عضلانی دوشن تأیید شد